精诚医学情报中心通讯第12期

发表时间：2019-12-11 14:15

干细胞发展及疾病治疗

什么是干细胞？

干细胞是具有自我更新及分化能力，并能分化为特定细胞系的未分化细胞，这些使干细胞具有独特的组织修复，置换和再生能力。

基于干细胞的产品可以分为六个不同的世代，包括：

富干细胞（第一代）；

纯干细胞（第二代）；

长期扩增的同种异体干细胞（第三代）；

转基因或分化的干细胞（第四代）；

外来体，细胞外囊泡，干细胞提取物（第五代）；

干细胞来源于组织或器官（第六代）。

从第三代开始以干细胞为基础的产品用作治疗各种疾病的药物被称为干细胞药物。

干细胞研究可追溯到19世纪60年代，Drs James Till和Ernest McCulloch发现骨髓内的造血干细胞。

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在适当的条件下，干细胞可以分化成特定的细胞类型。

根据干细胞的来源及特性可分为

全能干细胞

受精第5天后，从胚泡期的内细胞团中分离出来，胚胎前四次分裂中收获的细胞被认为是全能的。全能细胞还具有与胚层来源的组织一起分化为胚外组织的能力。

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围产期干细胞（prinatal stem cell）

源自于脐带血，是使用最广泛的多能干细胞。与胚胎干细胞相比，围产期干细胞的使用伦理和道德问题相对少，这是因为从中分离出的组织被丢弃了。越来越多的人将脐带血储存作为治疗个人生命后期阶段健康问题的一种选择。脐带血中分离出来的围产期干细胞用于移植可克服HLA抗原的不相容性。潜在问题为低干细胞量，会导致成功率降低。

诱导多能干细胞（iPSC）

是经过人工重编程能像胚胎干细胞一样发挥作用的成体细胞。诱导多能干细胞的优点是减少移植排斥的机会，使用了来自同一个体的体细胞。

两种常用诱导方法：

细胞核转移（SCNT）：来自受精合子或未受精卵母细胞的核被供体的体细胞核取代。

核重编程：通过转染一组特定的转录因子（Oct3 / 4，Sox2，Klf4和c-Myc）对体细胞进行重编程。先进的核重编程比SCNT更有效，并且具有重要的治疗意义。

目前干细胞疾病治疗方面的情况

皮肤类疾病

De Luca及其同事利用一名7岁男孩自体正常角质干细胞转基因分化培养，移植治疗他的遗传性表皮松解症，已使他表面皮肤80%恢复。其他来源的干细胞也可用于改善烧伤患者的皮肤状况。

心脏疾病

器官移植是终末期心脏病最佳的治疗方法，但心脏供体有限。研究者从干细胞方面研究心脏病治疗，已有200个相应的临床心脏干细胞临床试验，但没有看到远期治疗获益。

但一个中位随访了18个月的6个心衰患者，胚胎干细胞分化的心肌细胞补片可以改善左心室的收缩功能；另一个今年7月份英国心血管会议有报道称，大小为3cm x 2cm富含5千万人已分化为心肌细胞的补片为期4周可逆转左心室大小，并没有监测到心律失常事件的发生，还看到心脏补片后期被丰富的毛细血管覆盖。